Foto: Professor Robert MacLaren / Oxford
Foto: Professor Robert MacLaren / Oxford
Uma nova e surpreendente terapia genética devolveu a visão total ou parcial para deficientes visuais que perderam a visão por causa da retinite pigmentosa,
doença mais comum que provoca a cegueira intratável em jovens.
Os resultados do longo estudo foram publicados na
Nature Medicine
no início desta semana.
O
estudo
, que começou em 2011 na Universidade de Oxford, recrutou 14 pacientes para receber uma injeção ocular do vírus contendo o gene que causou a cegueira.
No final do estudo, dos 12 pacientes que receberam o tratamento 100% ganharam ou mantiveram a visão em seus olhos tratados, que foi mantido por até 5 anos
no último seguimento.
Durante esse tempo, apenas 25% dos olhos não tratados – que atuavam como grupo controle – mantiveram a visão.
O tratamento
Este foi o primeiro teste de terapia gênica do mundo para tratar a condição genética, e o tratamento foi geralmente bem tolerado, sem preocupações significativas
de segurança.
“Os resultados iniciais da melhora da visão … foram mantidos durante o tempo que estivemos acompanhando [esses pacientes] – e, em vários, a injeção da
terapia genética ocorreu há mais de 5 anos”, disse o professor Robert MacLaren, oftalmologista que liderou o estudo.
No mês passado, a Agência Europeia de Medicamentos aprovou formalmente o seu primeiro tratamento de terapia genética para uma doença ocular diferente.
Os especialistas prevêem que outras doenças atualmente incuráveis provavelmente seguirão e terão tratamentos de terapia genética aprovados nos próximos
anos.
O sucesso do estudo de Oxford, desde então, levou a um teste internacional muito maior de terapia gênica envolvendo mais de 100 pacientes em nove países
da UE e na América do Norte.
Se obtiver sucesso, o próximo ensaio poderá resultar na aprovação formal do tratamento de terapia genética pelos órgãos reguladores relevantes em todo
o mundo.
Com informações da
Nature
e
GNN
Fonte:
Só Noticia Boa
Sejam bem vindos ao movimento pinguex História, cultura e informação.
Nenhum comentário:
Postar um comentário